VEEL GESTELDE VRAGEN

Wat is diabetes type 1?

Diabetes type 1 is een auto-immuunziekte. Dit betekent dat het immuunsysteem, dat voornamelijk ziektekiemen aanvalt, zich tegen de eigen structuren van het lichaam richt. Ingeval van diabetes type 1 valt het immuunsysteem de insulineproducerende b cellen van de alvleesklier aan en vernietigt ze. Insuline is een essentieel hormoon dat de suiker die wordt ingenomen met voedsel van het bloed naar de cellen vervoert. Als het lichaam zelf weinig of geen insuline kan produceren, hoopt de suiker zich op in het bloed. Dit leidt tot gezondheidsproblemen. Mensen met diabetes type 1 moeten derhalve levenslang insuline injecteren om schade te voorkomen.

 

Wat betekent screening voor het risico op de ontwikkeling van diabetes?

Diabetes type 1 treedt voornamelijk op wanneer er bepaalde risicogenen aanwezig zijn. Ongeveer één procent of tien op de 1000 kinderen hebben risicogenen voor diabetes type 1. Dit betekent echter niet noodzakelijk dat ze de ziekte zullen krijgen. Van de 100 kinderen met risicogenen ontwikkelen slechts ongeveer tien kinderen diabetes type 1 tegen hun zesde verjaardag.

Recent onderzoek wijst erop dat er een tijdspanne in de babyfase en vroege kinderjaren is waarin de auto-immuunreactie en derhalve diabetes type 1 mogelijk kunnen worden voorkomen. Om deze periode te gebruiken, moeten we echter vooraf weten of er een verhoogd risico op diabetes type 1 bestaat.

Derhalve kan u uw kind nu gratis laten testen op een risico op diabetes type 1 tot de leeftijd van 3 maanden. Ook baby’s van wie de ouders of broers/zussen reeds diabetes type 1 hebben, kunnen deelnemen aan de Freder1k-studie, ongeacht waar ze wonen.

Voor deze test zijn slechts een aantal druppels bloed vereist, die bijvoorbeeld worden afgenomen tijdens de gebruikelijke screening van pasgeborenen of tijdens een later bezoek aan de arts.

Als uw kind een verhoogd risico heeft, nodigen we u uit om deel te nemen aan de POInT-studie, die is opgezet om de ontwikkeling van diabetes type 1 te voorkomen.

 

Wat betekent een verhoogd risico op diabetes type 1?

Er zijn minstens 50 genregio’s in het menselijke genoom die in verband worden gebracht met een verhoogde kans om diabetes type 1 te ontwikkelen. In de Freder1k-studie onderzoeken we een aantal van deze regio’s. Het resultaat wordt gebruikt om een risicocijfer te berekenen. Bij de algemene Europese populatie bedraagt het risico op de ontwikkeling van diabetes type 1 0,4 procent. De bloedanalyse in de Freder1k-studie identificeert zuigelingen bij wie het risico tien procent of meer bedraagt. In vergelijking met de algemene populatie is bij deze kinderen het risico op de ontwikkeling van diabetes type 1 minstens 25 keer hoger.

 

Wie kan er deelnemen?

Het onderzoek voor de vroege opsporing van het risico op de ontwikkeling van diabetes type 1 kan bij alle kinderen snel, veilig en gemakkelijk worden uitgevoerd in een aantal ziekenhuizen in België als onderdeel van de gebruikelijke screening van pasgeborenen tijdens de eerste levensdagen of tijdens een ander pediatrisch bezoek tot de leeftijd van 3 maanden.

 

Wat zijn de voordelen van deelname?

Als het onderzoek voor vroege opsporing aantoont dat uw kind risicogenen voor diabetes type 1 heeft, zullen we u en uw kind uitnodigen voor deelname aan de POInT-studie. Het is de bedoeling het immuunsysteem te “trainen” met insulinepoeder, dat wordt ingenomen met voeding om zo te voorkomen dat het immuunsysteem de eigen structuren van het lichaam aanvalt. Op deze manier willen we trachten om het optreden van de ziekte te voorkomen.

Getroffen kinderen en ouders worden in detail door ons geïnformeerd en geadviseerd.

 

Moet ik betalen voor het onderzoek voor vroege opsporing?

Nee! Het onderzoek is gratis voor u. Het wordt gefinancierd met onderzoeksfondsen.

 

Wat moet ik weten over de bloedafname?

De vroege diagnosetest voor diabetes gebeurt idealiter samen met de gebruikelijke screening van pasgeborenen. De arts of verpleging laat een paar druppels bloed vallen op filterpapierkaarten voor screening. Ook navelstrengbloed is geschikt. Een bloedafname houdt geen gevaar of risico voor uw kind in. Er kan een kleine blauwe plek, zwelling of infectie optreden. Het risico op infectie is echter heel klein.

 

Hoe zal ik weten of mijn kind is getroffen?

Als uw kind risicogenen voor diabetes type 1 heeft, nemen wij binnen 12 weken na de bloedafname contact met u op en brengen wij u op de hoogte.

 

Wie organiseert en betaalt de studies?

De Freder1k- en POInT-studies werden opgezet door GPPAD, het Globale Platform voor de Preventie van Auto-immune Diabetes. GPPAD is een vereniging van verschillende academische onderzoeksinstellingen en ziekenhuizen in Europa. Helmholtz Zentrum München is verantwoordelijk voor de coördinatie. De verantwoordelijke regelgevende instanties hebben beide studies goedgekeurd.

De American Helmsley Charitable Trust financiert Freder1k en POInT. De Helmsley Charitable Trust is een familiestichting die onder meer betrokken is bij de financiering van onderzoek naar diabetes type 1.

 
Wat is de doelstelling van de POInT-studie?

POInT is de afkorting voor Primary Oral Insulin Trial (primaire studie met orale insuline). De POInT-studie tracht diabetes type 1 met behulp van “immuuntraining” te voorkomen bij kinderen met een verhoogd risico op de ziekte. De dagelijkse inname van een kleine hoeveelheid insulinepoeder met voedsel tussen de leeftijd van vier à zeven maanden en drie jaar is bedoeld om het immuunsysteem te laten wennen aan de insulinemolecule en derhalve te voorkomen dat het de eigen structuren van het lichaam aanvalt.

We hebben aanwijzingen uit eerdere studies dat een dergelijke training succesvol kan zijn. Er is echter geen garantie hiervoor.

 

Wat gebeurt er in de POInT-preventiestudie?

Tussen de leeftijd van zes maanden en drie jaar is het immuunsysteem van kinderen bijzonder gevoelig voor nieuwe stimuli die het lichaam binnenkomen via bijvoorbeeld het spijsverteringskanaal. Tijdens deze periode doen kinderen ervaring op met verschillende soorten voedsel en stoppen ze vele voorwerpen in hun mond. Dit leert het immuunsysteem hoe het correct moeten omgaan met veel verschillende structuren. Kinderen met risicogenen voor diabetes type 1 zijn in deze zelfde periode echter bijzonder gevoelig voor een verstoring van het immuunsysteem. Derhalve is het zinvol om preventief op te treden tegen het immuunsysteem tijdens de eerste levensjaren en op die manier het lichaamseigen hormoon, insuline, te beschermen. In de POInT-studie willen we het immuunsysteem trainen door insulinepoeder in te nemen en zo het auto-immuunproces te voorkomen.

Als uw kind deelneemt aan de studie, neemt hij of zij elke dag het poeder (insuline of placebo) in met een maaltijd vanaf de leeftijd van vier tot zeven maanden tot de dag voor zijn of haar derde verjaardag. We zullen uw kind daarna enige tijd blijven opvolgen en onderzoeken om er zeker van te zijn dat er geen diabetes type 1 in een vroeg stadium optreedt na de behandeling. Om ervoor te zorgen dat een klinische studie zoals POInT degelijke resultaten kan produceren, is het noodzakelijk dat de deelnemers in twee groepen worden verdeeld. Een groep krijgt insulinepoeder, de andere een placebo, een poeder dat geen insuline bevat. De toewijzing gebeurt willekeurig. Tot aan het einde van de studie weten noch de deelnemers noch de artsen en studiecoördinatoren wie is toegewezen aan welke groep.

 

Zijn er aanwijzingen dat een immuuntraining werkt?

De eerste veelbelovende resultaten dat een dergelijke training met insulinepoeder kan slagen, werden verkregen in een preliminaire studie, de Pre-POINT-studie (JAMA 2015; 313(15):1-10. doi:10.1001/jama.2015.2928). Bijkomend bewijs dat het basisconcept van immuuntraining kan werken in de vroege kinderjaren, wordt geleverd door allergieonderzoek. In de recent gepubliceerde LEAP-studie hadden kinderen die pinda’s hadden gegeten tot de leeftijd van 5 jaar veel minder kans om een allergie voor pinda’s te ontwikkelen dan kinderen die geen pinda’s hadden gegeten. (Du Toit G et al., N Engl J Med 2015).

 

Hoeveel kost het om deel te nemen aan de POInT-studie? 

Niets! De behandeling en alle onderzoeken zijn gratis voor u en eventuele vervoerskosten zullen worden vergoed. De studies worden gefinancierd met onderzoeksfondsen.